Datganiad Ysgrifenedig: Mynediad i’r feddyginiaeth ffeibrosis systig Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor)

Cyflwr difrifol a etifeddir yw ffeibrosis systig (CF) pan fo nam genetig yn achosi ysgyfaint a llwybr treuliad person i’w llenwi â mwcws gludiog sy’n arwain at rwystrau niweidiol.  Mae symptomau yn cynnwys peswch parhaol, heintiau sy’n digwydd dro ar ôl tro, diffyg maeth a phroblemau difrifol eraill fel diabetes.  Ar hyn o bryd, nid oes triniaeth i wella o ffeibrosis systig; nod y triniaethau presennol yw rheoli symptomau unigol.

Wrth reswm, rwy’n rhannu pryderon y cleifion a’u teuluoedd a’u dymuniad i gael mynediad i driniaethau effeithiol newydd i’r clefyd gwanychol hwn.

Mae’r GIG yn defnyddio dull seiliedig ar dystiolaeth i benderfynu pa driniaethau sy’n gweithio orau i gleifion, a sydd hefyd yn gost-effeithiol.  Mae prosesau cadarn, sefydlog i weithredu’r dull hwn.  Yn gyntaf, os bydd cwmni fferyllol am werthu meddyginiaeth yn y DU, rhaid iddo gael trwydded oddi wrth yr Asiantaeth Rheoleiddio Meddyginiaethau a Chynhyrchion Gofal Iechyd (MHRA).  Mae’n orfodol.  Mae’r MHRA yn archwilio holl dystiolaeth y cwmni bod y feddyginiaeth yn ddiogel ac yn effeithiol, ac os yw’r dystiolaeth yn ddigon cryf, mae’r MHRA yn dyfarnu trwydded.  Mae meddyginiaethau â thrwydded ar gael yn y GIG yng Nghymru.

Yn ail, yn y DU gall meddyginiaeth gael ei gwerthuso gan un o amryw gorff gwerthuso sef y Grŵp Strategaeth Feddyginiaethau Cymru (AWMSG), y Sefydliad Cenedlaethol dros Ragoriaeth mewn Iechyd a Gofal (NICE) a Chonsortiwm Meddyginiaethau yr Alban (SMC).  Gwirfoddol yw’r broses hon a’r gwneuthurwr sy’n penderfynu cymryd rhan ai peidio.  Mae pob un o’r cyrff arbenigol annibynnol hyn yn craffu ar dystiolaeth y gwneuthurwr o effeithiolrwydd clinigol y feddyginiaeth wrth drin y cyflwr meddygol, yn ogystal â’i chost-effeithiolrwydd o’i chymharu â’r triniaethau presennol, gan gymryd mewnbwn oddi wrth glinigwyr, gweithwyr iechyd proffesiynol eraill a chleifion i ystyriaeth.  Os bydd AWMSG neu NICE yn argymell y feddyginiaeth, bydd ar gael fel rheol yn y GIG yng Nghymru.  Os nad ydynt, nid yw’r feddyginiaeth yn driniaeth safonol, ond gellir ei darparu drwy wneud Cais Cyllido Cleifion Unigol (IPFR).

Mae Vertex Pharmaceuticals yn gwneud sawl meddyginiaeth i drin ffeibrosis systig, gan gynnwys Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor).  Penderfynodd y dylai Orkambi®, ar gyfer cleifion sy’n 12 oed neu’n hŷn, gael ei gwerthuso gan NICE.  Ym mis Gorffennaf 2016 nid argymhellodd NICE hi. Daeth NICE i’r casgliad nad oedd Orkambi® yn gost-effeithiol.  Gwerthusodd yr SMC yn yr Alban Orkambi® yn 2016 hefyd ond nid argymhellodd hi.  Yn 2017, ailgyhoeddodd NICE ei argymhelliad yn ganllawiau “Do Not Do” gan bwysleisio na ddylai’r driniaeth hon fod ar gael fel rheol.

Ym mis Tachwedd 2017, derbyniodd y Pwyllgor Deisebau ddeiseb am Orkambi® a chael gwybod bod tystiolaeth newydd gan Vertex am ei heffeithiolrwydd clinigol.  Yn hytrach na chyflwyno’r dystiolaeth newydd i NICE, a wnaeth y gwerthusiad gwreiddiol, dywedodd Vertex y byddent ei hanfon at AWMSG.  Llythyrais at Vertex y llynedd a’i annog i gyflawni’r ymrwymiad hwn.  Hyd yn hyn, ni chyflwynwyd dim tystiolaeth newydd i AWMSG.

Ym mis Hydref 2018 gofynnodd Vertex i NICE werthuso Orkambi® ar gyfer cleifion sy’n 2-11 oed.  Ym mis Rhagfyr 2018 gofynnodd Vertex i’r SMC werthuso Orkambi® am yr un grŵp o gleifion.  Ym mis Ionawr 2019 datganodd Vertex nad oedd proses werthuso sefydlog NICE – a ddefnyddiwyd i werthuso meddyginiaethau yn llwyddiannus am ddau ddegawd – yn briodol am eu meddyginiaethau.

Heb y dull seiliedig ar dystiolaeth – set clir o feini prawf ac arbenigwyr clinigol annibynnol i werthuso effeithiolrwydd clinigol a chost-effeithiolrwydd meddyginiaethau newydd – ni fyddai modd i’r GIG nodi’r meddyginiaethau sy’n fwyaf cost-effeithiol a mwyaf effeithiol yn glinigol, neu hyd yn oed gwahaniaethu rhyngddynt.  Y dull seiliedig ar dystiolaeth sydd i’w gael yw’r dull mwyaf diogel i sicrhau’r triniaethau mwyaf effeithiol i gleifion a’r defnydd mwyaf effeithiol o adnoddau’r GIG.  Rwy’n annog cwmnïau fferyllol i gymryd rhan yn y broses werthuso a gofynnwn i Aelodau gefnogi’r dull hwn.